È in programma una nuova sperimentazione clinica dedicata ai pazienti con malattia di Parkinson e portatori di varianti nel gene della glucocerebrosidasi 1 (GBA1). Il farmaco è un attivatore allosterico dell’enzima beta-glucocerebrosidasi (GCase) e possiede un potenziale per il trattamento di questi pazienti. La GCase è un enzima lisosomiale codificato dal gene GBA1, che idrolizza il glicosfingolipide glucosilceramide (GluCer) per formare glucosio e ceramide, ed è anche in grado di idrolizzare un glicosfingolipide correlato, la glucosilsfingosina (GluSph). Numerosi studi condotti su molte popolazioni hanno dimostrato che le varianti patogene in GBA1 aumentano significativamente il rischio di sviluppare la malattia di Parkinson nel corso della vita. Circa il 10-5% dei pazienti con malattia di Parkinson clinicamente definita è portatore di varianti patogene nel gene GBA1.