Prof. Alberto
Albanese

Sperimentazioni cliniche

La partecipazione a tutti gli studi qui elencati è su base volontaria, previa valutazione specialistica da parte dell’equipe sui disturbi del movimento. Chi desideri ulteriori informazioni o intenda partecipare può compilare il modulo di espressione d’interesse sul fondo di questa pagina oppure CLICCANDO QUI.

Stimolazione cerebrale profonda (DBS) confrontata con tossina botulinica di tipo A nella distonia cervicale

Si tratta di uno studio comparativo tra due bracci di trattamento: BoNT/A o DBS in pazienti affetti da distonia cervicale, per confrontare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con BoNT/A in confronto con la DBS.

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età compresa tra i 18 e gli 80 anni e soffrono di distonia cervicale con gravità media.

Tavapadon

La stimolazione cerebrale profonda (DBS) del globo pallido interno (GPi) e la tossina botulinica di tipo A (BoNT/A) sono due terapie utilizzate per il trattamento di questo tipo di distonia.  Ad oggi, non esiste un criterio definito per orientare le scelte mediche nell’interesse dei pazienti. 

Lo scopo del progetto è di fornire evidenze che possano generare raccomandazioni future sul trattamento ottimale.

Reclutamento

Il reclutamento è in corso

Zinco Solfato nella malattia di Alzheimer prodromica o Mild Cognitive Impairment (MCI)

Si tratta di uno studio di fase 2 della durata di 2 anni per la valutazione dell’efficacia, della sicurezza e della tollerabilità di questo prodotto nella forma precoce di Alzheimer (Alzheimer prodromica)

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età compresa tra i 50 e gli 80 anni e diagnosi di declino cognitivo lieve. Sono previste valutazioni neuropsicologiche e strumentali (RM e PET amiloide dell’encefalo).

Tavapadon

Il principio attivo è lo zinco, che blocca l’eccesso di rame libero nel sangue (rame non-ceruloplasminico) ripristinandone i livelli fisiologici. In questo modo si mira a contrastare gli effetti tossici del rame libero, quali la formazione di placche di proteina β-amiloide e i grovigli di proteina tau, che causano la neurodegenerazione con successiva morte neuronale. È stato osservato che valori di rame non-ceruloplasminico più alti del normale (> 1,6 μmol/L) si riscontrano nel 50% dei pazienti con malattia di Alzheimer e con malattia di Alzheimer prodromica. Pertanto, la terapia con zinco può avere un potenziale effetto benefico per contrastare il declino cognitivo.

Reclutamento

Il reclutamento è in corso. Il termine del reclutamento è previsto per dicembre 2022.

Tavapadon nella malattia di Parkinson in fase iniziale

Si tratta di uno studio di fase 3 della durata di 27 settimane per la valutazione dell’efficacia, della sicurezza e della tollerabilità di questo farmaco sperimentale nella malattia di Parkinson iniziale.

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età compresa tra i 40 e gli 80 anni con durata di malattia di Parkinson < 3 anni dalla diagnosi. I pazienti non devono assumere alcun farmaco per la malattia di Parkinson oppure assumere dopaminoagonisti già in commercio da meno di 3 mesi.

Tavapadon

Il Tavapadon è un agonista altamente specifico per la classe D1 dei recettori dopaminergici che, a differenza di altri dopaminoagonisti già in commercio, specifici per i recettori dopaminergici D2, fornisce un miglior controllo dei sintomi motori e presenta meno eventi avversi, quali ipotensione ortostatica, discontrollo degli impulsi, disturbi del sonno e allucinazioni.

Reclutamento

Il reclutamento è in corso. Il termine del reclutamento è previsto per febbraio 2023.

Tavapadon nella malattia di Parkinson in fase avanzata

Si tratta di uno studio di fase 3 della durata di 27 settimane per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco sperimentale come terapia aggiuntiva nella malattia di Parkinson. Vengono reclutati pazienti adulti con malattia di Parkinson trattati con levodopa che presentano fluttuazioni motorie.

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età compresa tra i 40 e gli 80 anni, la malattia di Parkinson è trattata con almeno 400 mg giornalieri di levodopa e sono presenti fluttuazioni motorie.  Per partecipare allo studio devono essere presenti almeno 2½ ore di blocchi al giorno.

Tavapadon

Il Tavapadon è un agonista altamente specifico per la classe D1 dei recettori dopaminergici che, a differenza di altri dopaminoagonisti già in commercio, specifici per i recettori dopaminergici D2, fornisce un miglior controllo dei sintomi motori e presenta meno eventi avversi, quali ipotensione ortostatica, discontrollo degli impulsi, disturbi del sonno e allucinazioni.

Reclutamento

Il reclutamento è in corso. Il termine del reclutamento è previsto per dicembre 2022.

Caratterizzazione clinica e genetica del gene GBA nella malattia di Parkinson

Si tratta di un progetto di screening genetico mirato ad individuare l’incidenza della mutazione nel gene GBA nella malattia di Parkinson.

Caratteristiche Principali

I soggetti hanno un’età di almeno 18 anni e diagnosi clinica di malattia di Parkinson.

Tavapadon

Le mutazioni nel gene GBA rappresentano il fattore di rischio più comune per lo sviluppo della malattia di Parkinson. Effettuare uno screening genetico mirato ad individuare l’incidenza della mutazione nel gene GBA, consentirebbe di caratterizzare la correlazione genotipo-fenotipo dei pazienti portatori di questa mutazione e di valutare eventuali differenze con pazienti con diagnosi di malattia di Parkinson idiopatica. La comprensione dei fattori che influiscono sul rischio di sviluppare la malattia di Parkinson e che incidono sulla gravità dei sintomi e del decorso della malattia sono infatti steps fondamentali nel percorso di messa a punto di una medicina personalizzata.

Reclutamento

L’inizio del reclutamento è previsto dall’autunno 2022.

Registro clinico-genetico su malattia di Parkinson e disturbi del movimento.

Si tratta di un progetto finalizzato a raccogliere dati clinici e campioni biologici di pazienti con malattia di Parkinson; al fine di effettuare correlazioni genotipo-fenotipo e far progredire significativamente le conoscenze sulle basi genetiche della malattia di Parkinson.

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età di almeno 18 anni e diagnosi clinica di malattia di Parkinson con o senza mutazioni note.

Tavapadon

Si tratta di una raccolta di dati clinici standardizzati di soggetti con malattia di Parkinson su una piattaforma informatica e raccolta di campioni biologici degli stessi per la caratterizzazione genetica. L’obiettivo è di effettuare correlazioni genotipo-fenotipo e comprendere maggiormente le cause genetiche che stanno alla base dello sviluppo della malattia di Parkinson. Tali conoscenze costituirebbero un passo fondamentale per lo sviluppo di nuove terapie che abbiano come target il processo patologico sottostante.

Reclutamento

L’inizio del reclutamento è previsto dall’autunno 2022.

Analisi di distribuzione dell’espansione esanucleotidica GGGGCC del gene C9Orf72 nella popolazione italiana

Si tratta di un progetto finalizzato ad effettuare una valutazione epidemiologica sulla frequenza degli alleli G4C2 nel gene C9Orf72 nella popolazione italiana sana 

Caratteristiche Principali

I soggetti hanno un’età di 70 anni o oltre e devono essere sani dal punto di vista neurologico.

Tavapadon

C9Orf72 è un gene espresso nelle regioni cerebrali e nel midollo spinale. L’espansione esanucleotidica (G4C2) di C9orf72 è stata identificata in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e demenza frontotemporale (FTD) familiare. La ricerca dell’espansione nei soggetti con SLA e FTD ne ha confermato la presenza in un buon numero di casi sia familiari, sia sporadici, con una grande variabilità tra popolazioni. 

Effettuare una valutazione epidemiologica sulla frequenza dell’espansione esonucleotidica di C9Orf72, permetterebbe agli istituti, che eseguono analisi di C9Orf72 nell’ambito dei percorsi diagnostici neurologici, di valutare correttamente le distribuzioni alleliche dell’espansione nella popolazione sana italiana e di definire con maggiore sicurezza i limiti delle regioni normale/intermedia/patologica.

Reclutamento

L’inizio del reclutamento è previsto dall’autunno 2022.

Validazione di una batteria di test neuropsicologici dell’Uniform Data Set (UDS) in pazienti con deficit cognitivo lieve (MCI) e stadio iniziale di malattia di Alzheimer.

Si tratta di un progetto finalizzato a validare una batteria di test neuropsicologici somministrata ad un campione di soggetti con diagnosi di deficit cognitivo lieve (MCI) – forma precoce di Alzheimer – e con diagnosi di malattia di Alzheimer allo stadio iniziale.

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età di esordio di malattia tra i 40 e gli 89 anni e hanno una scolarità minima di 8 anni.

Tavapadon

Si tratta di una batteria di test neuropsicologici standardizzata che esplora vari domini cognitivi (memoria, linguaggio, prassia, funzioni esecutive) e prevede una parziale informatizzazione su tablet per la raccolta dati.

Reclutamento

L’inizio del reclutamento è previsto dall’autunno 2022.

Buntanetap nella malattia di Parkinson

Si tratta di uno studio di fase 3 per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco sperimentale in soggetti con malattia di Parkinson.

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età compresa tra i 40 e gli 85 anni con diagnosi di malattia di Parkinson idiopatica.

Tavapadon

Il buntanetap è un inibitore della sintesi di aggregati di proteine neurotossiche, che contribuiscono alla degenerazione dei neuroni e alla patogenesi della malattia di Parkinson. Studi preliminari hanno dimostrato che questo farmaco riduce in maniera significativa la formazione degli aggregati di proteine neurotossiche, proteggendo i neuroni dalla degenerazione.

Reclutamento

L’inizio del reclutamento è previsto a partire dall’inverno 2022.

PTC857 nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Si tratta di uno studio di fase 2 per valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti sui biomarcatori di questo farmaco sperimentale in soggetti adulti affetti da SLA.

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età compresa tra i 18 e i 70 anni, e diagnosi di SLA probabile o possibile. La comparsa dei sintomi di malattia è tra 7 e 18 mesi.

Tavapadon

PTC857 è un inibitore di un enzima la cui disregolazione causa stress ossidativo e deplezione di glutatione (molecola antiossidante). Tali eventi contribuiscono alla degenerazione dei neuroni e alla patogenesi della SLA. Pertanto, lo studio valuta l’efficacia di PTC857 nel ridurre la progressione della malattia.

Reclutamento

L’inizio del reclutamento è previsto dall’autunno 2022.

Anticorpo monoclonale anti-α-sinucleina (TAK-341) nell’atrofia multisistemica

Si tratta di uno studio di fase 2 per valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e farmacodinamica di questo farmaco sperimentale nella atrofia multisistemica MSA).

Caratteristiche Principali

I pazienti hanno un’età di almeno 40 anni e diagnosi di MSA probabile o possibile. I sintomi devono essere comparsi da almeno 4 anni.

Tavapadon

TAK-341 è un anticorpo monoclonale altamente specifico per α-sinucleina sia nella forma semplice, sia in quella aggregata. Il legame dell’anticorpo monoclonale all’α-sinucleina impedisce l’accumulo della proteina stessa a livello del sistema nervoso autonomo centrale e periferico, prevenendone la neurodegenerazione. Il razionale di questo studio è che l’atrofia multisistemica è causata da una diffusione dell’α-sinucleina nel cervello; tale diffusione può essere rallentata dal trattamento con l’anticorpo monoclonale.

Reclutamento

L’inizio del reclutamento è previsto dall’autunno 2022.

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