Si tratta di uno studio di fase 2 per valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti sui biomarcatori di questo farmaco sperimentale in soggetti adulti affetti da SLA.
I pazienti hanno un’età compresa tra i 18 e i 70 anni, e diagnosi di SLA probabile o possibile. La comparsa dei sintomi di malattia è tra 7 e 18 mesi.
PTC857 è un inibitore di un enzima la cui disregolazione causa stress ossidativo e deplezione di glutatione (molecola antiossidante). Tali eventi contribuiscono alla degenerazione dei neuroni e alla patogenesi della SLA. Pertanto, lo studio valuta l’efficacia di PTC857 nel ridurre la progressione della malattia.
L’inizio del reclutamento è previsto dall’autunno 2022.
