Si tratta di uno studio di fase 2 per valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e farmacodinamica di questo farmaco sperimentale nella atrofia multisistemica MSA).
I pazienti hanno un’età di almeno 40 anni e diagnosi di MSA probabile o possibile. I sintomi devono essere comparsi da almeno 4 anni.
TAK-341 è un anticorpo monoclonale altamente specifico per α-sinucleina sia nella forma semplice, sia in quella aggregata. Il legame dell’anticorpo monoclonale all’α-sinucleina impedisce l’accumulo della proteina stessa a livello del sistema nervoso autonomo centrale e periferico, prevenendone la neurodegenerazione. Il razionale di questo studio è che l’atrofia multisistemica è causata da una diffusione dell’α-sinucleina nel cervello; tale diffusione può essere rallentata dal trattamento con l’anticorpo monoclonale.
L’inizio del reclutamento è previsto dall’autunno 2022.
